Lipodystrofi

Lipodystrofi är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av förändrad fettfördelning i kroppen. Patienterna drabbas av kroppsfettsatrofi, vilket innebär att fettvävnaden förtvinar. I avsaknad av normal fettvävnad börjar olika organ ackumulera fett, vilket leder till allvarliga metabola komplikationer, som extrem insulinresistens, hypertriglyceridemi (förhöjda värden av blodfettet triglycerid) och leversteatos (fettlever).

Det finns idag ett fåtal symptomlindrande behandlingar mot lipodystrofi, men ingen terapi som riktar sig mot grundorsaken till sjukdomen. För patienter som lider av partiell lipodystrofi finns det för närvarande inga behandlingar överhuvudtaget och de metabola komplikationerna leder till förkortad genomsnittlig livslängd.

Teknologi

P2 använder genterapi som bygger på att en gen uttrycks i levern vilket leder till påskyndad förbrukning av leverfetter och återställ- ning av fettinnehållet i levern till normala nivåer.

Genterapi har under de senaste åren haft en snabb utveckling med flera godkända terapier och ett antal stora företagsaffärer. Till skillnad från traditionell läkemedelsbehandling av kroniska sjukdomar, som kräver en kontinuerlig medicinering, har genterapi den stora fördelen att i bästa fall med bara en behandling kunna ge en livslång effekt.

Utveckling

Läkemedelskandidaten har testats i prekliniska modeller med god effekt. Optimering och anpassning av läkemedelskandidaten för människa pågår och långtidsstudier i sjukdomsmodeller skall genomföras inom ramen för samarbetsavtalet med CombiGene. Metreleptin är ett av få godkända läkemedel för behandling av lipodystrofi. Det fungerar endast för en begränsad andel av patien- terna. Akut behandling utgörs av fasta eller begränsat födointag för att minska belastningen på levern. Levertransplantation är ofta nödvändig för äldre och svårt drabbade patienter. Det finns, enligt Lipigons vetskap, inga kända läkemedelsutvecklingsprogram som inriktar sig på att motverka förhöjt leverfett, den faktor som driver på patienternas sjukdomsproblematik. Genom att minska inlagringen av fett kan levern återfå viktiga funktioner i ämnesomsättningen och därigenom minskar risken för metabola komplikationer. Tillsammans med CombiGene nåddes en viktig milstolpe när tillräckliga stödjande data för en patentansökan presenterades i augusti 2020.

Partnerskap

P2 utlicenserades till CombiGene AB (publ) i oktober 2019. Partner- skapet med CombiGene innebär ett samarbete där CombiGene står för alla kostnader av det fortsatta utvecklingsarbetet under två års tid. Partnerskapet stipulerar att CombiGene skall investera totalt cirka 10 SEKm i Lipodystrofi. Utvecklingsarbetet utförs i huvudsak av Lipigon. Avtalet innebär att Lipigon ersätts med tidiga milstolpsbetalningar i det gemensamma lipodystrofiprojektet, intäktsdelning vid eventuell försäljning till tredje part och royalties vid marknadslansering. Lipigon Har hittills erhållit två milstolpsbetalningar vid avtalets signering och då patentansökan lämnades in i augusti 2020.

Läs mer på CombiGenes webbplats (öppnas i nytt fönster).