Syftet med de prekliniska studierna som låg till grund för presentationen var att undersöka säkerhet och effekt vid behandling av möss på högfettsdiet med en levermålsökande ANGPTL4-antisens-oligonukleotid (ASO). Mössen fick två subkutana injektioner per vecka av antingen en modifierad djurspecifik variant av Lipisense eller en icke verksam kontrollsubstans. En kortare studie (två veckor) genomfördes för att undersöka effekten vid 24 timmars fastande och icke-fastande tillstånd. En längre studie (20 veckor) genomfördes för att undersöka effekten och säkerheten under längre tid.

Resultatet visade att behandlingen signifikant minskade nivåerna av ANGPTL4-mRNA och blodfetter (triglycerider) både hos fastande och icke-fastande möss. Även i den längre studien minskade triglyceridnivåerna signifikant, både i blodet och levern.

"Professor Kerstens data ger oss en stark grund för att Lipisense kan bli en säker och effektiv behandling av kardiometabola sjukdomar. Vi vet sedan tidigare att en icke lever-specifik utslagning av målproteinet ANGPTL4 kan leda till oönskade bieffekter i försöksdjur. I och med dessa studier har vi nu fått ett viktigt stöd för att detta inte bör vara en risk med Lipisense, som bara riktar in sig mot ANGPTL4 som tillverkas av levern", säger Stefan K. Nilsson, vd för Lipigon.

Om Lipisense

Lipigons läkemedelskandidat Lipisense är av RNA-läkemedelstyp och förhindrar cellernas tillverkning av det sjukdomsfrämjande målproteinet ANGPTL4. Detta sker genom att proteinkodande RNA förstörs redan innan målproteinet hunnit bildas. Målproteinet har en stark genetisk koppling till skadliga blodfetter och relaterade sjukdomar.