Lipigons andra projekt syftar till att hjälpa patienter som drabbats av lipodystrofi, en sällsynt sjukdom som kännetecknas av delvis eller komplett avsaknad av fett på kroppen.

Projektet är utlicensierat till Combigene AB. Läs mer på Combigenes webbplats.

Indikation

I avsaknad av normalt kroppsfett börjar olika organ i kroppen, framför allt levern, att ackumulera fett. Detta kan leda till allvarliga metabola komplikationer, bland annat extrem insulinresistens, hypertriglyceridemi (förhöjda värden av blodfettet triglycerider) och hjärt-kärlsjukdom. Det är sjukdomar som förkortar patientens livstid och ger sämre livskvalitet.

Det finns i dag ett fåtal symtomlindrande behandlingar av lipodystrofi, men ingen som riktar sig mot grundorsaken till sjukdomen.

Det läkarna kan göra för den här gruppen patienter är att ge preventionsbehandling för hjärt-kärlsjukdom och diabetes. Man ger också hormontillskott (Metreleptin) till patienter med generell lipodystrofi för att förbättra deras välbefinnande något, men specifik behandling för den största patientgruppen med partiell lipodystrofi saknas.

Marknad

Lipigons målmarknad för läkemedlet i P2 Lipodystrofi är patienter med partiell lipodystrofi. Enligt Lipigons samarbetspartner CombiGenes marknadsanalys uppskattas det i dag finnas cirka 500 patienter i USA och 300 patienter i EU. Målmarknaden för indikationen uppskattas vara värd flera miljarder SEK.

Till marknad

Verkningsmekanism

I P2 Lipodystrofi används genterapi. Genom att få en särskild gen att uttryckas i levern förbrukas leverfetterna snabbare och fettinnehållet i levern minskar till normala nivåer. På så sätt kan levern återfå viktiga funktioner i ämnesomsättningen.

Lipodystrofi-projektet inriktar sig på att i kombination med konventionell behandling minska risken för livshotande metabola sjukdomar på grund av inlagring av fett i levern, snarare än att påverka bristen på fettvävnad i kroppen. Det finns, enligt Lipigons vetskap, inga andra kända läkemedelsutvecklingsprogram som inriktar sig på sjukdomens grundproblematik, det vill säga förhöjda leverfetter.

Teknologi

Det har skett en snabb utveckling inom genterapi under de senaste åren. Till skillnad från traditionella läkemedelsbehandlingar av kroniska sjukdomar, vilka kräver en kontinuerlig medicinering, kan genterapi i bästa fall ge livslång effekt efter bara en behandling.

Utlicensiering

Projekt 2 är utlicensierat till CombiGene sedan 2019. Det ingår nu i CombiGenes utvecklingsportfölj. Lipigon har rätt till intäktsdelning och royalties på eventuell försäljning.

Avtalet innebär att Lipigon ersätts med tidiga milstolpbetalningar i det gemensamma lipodystrofi-projektet, intäktsdelning vid eventuell försäljning till tredje part och royalties vid marknadslansering. Lipigon erhöll även 1 322 751 aktier i CombiGene som vid avtalets ingående motsvarade ett marknadsvärde om 1,5 MSEK. I augusti 2020 mottog bolaget ytterligare en milstolpbetalning, som utgick i form av aktier motsvarande ett marknadsvärde om cirka 1,5 MSEK, i samband med en patentansökan.

Status för projektet

Läkemedelsprojektet mot lipodystrofi har testats i prekliniska modeller med god effekt. Nu pågår optimering och anpassning av projektet för människa och långtidsstudier i sjukdomsmodeller vilka ska genomföras inom ramen för samarbetsavtalet med CombiGene.
Tillsammans med CombiGene nåddes en viktig milstolpe när tillräckliga stödjande data för en patentansökan presenterades i augusti 2020.